L'efficacité de médicaments est soumise aux essais dits "randomisés" et "en double aveugle". Les volontaires sont partagés en deux groupes par tirage au sort, et l'on administre le médicament à l'un des deux, l'autre prenant un placebo. Ni les participants ni les organisateurs de l'expérience ne savent qui a pris quoi. Le résultat est positif si le vrai médicament a une efficacité supérieure au placébo. Cette efficacité est évaluée selon des critères biologiques (taux de cholestérol, tension artérielle…) et les déclarations des patients.

En théorie, ces tests sont donc simples et fiables. En pratique, on se heurte à de nombreux biais qui faussent le jugement. D'abord, l'homogénéité des deux groupes est difficile à trouver. Une même moyenne d'âge peut par exemple cacher des disparités ayant une influence sur les résultats. Deuxièmement, les candidats médicaments sont toujours comparés à des placébos, et non à des médicaments déjà sur le marché : difficile dans ces conditions d'évaluer leur réel progrès pour les malades. Enfin, la marge d'erreur de 5% est souvent à peine inférieure à l'amélioration observée.