Elle a fait la preuve de son efficacité pour soigner certaines maladies génétiques. On a longtemps cru qu'elle révolutionnerait le traitement du cancer. Aujourd'hui, on n'en est plus si sûr, même si cette voie n'est pas abandonnée et peut réserver des surprises.
La thérapie génique, comme son nom l'indique, consiste notamment à aller réparer le gène défaillant au c½ur de la cellule, qui peut ainsi accomplir à nouveau son travail correctement. C'est sur ce principe que le Professeur Fischer et son équipe dirigée par le Pr Marina Cavazzana Calvo, il y a quelques années, a réussi à soigner les célèbres "bébés bulles", qui n''ont pas de défenses immunitaires adéquates pour vivre dans le monde extérieur. Plus récemment, les personnes atteintes d'adrénoleucodystrophie ont également bénéficié de la thérapie génique.
Pour le cancer, la situation semble plus compliquée et les progrès moins rapides. "Nous avions de gros espoirs il y a dix ans, se souvient le professeur Vassal. Nous nous disions que nous pourrions aller réparer l'anomalie au c½ur de la cellule cancéreuse. L'ennui, c'est que c'est encore plus compliqué que pour une maladie génétique. Outre le fait qu'il faut trouver un vecteur inoffensif pour faire rentrer le gène sain dans le noyau de la cellule, le problème avec les cellules cancéreuses, c'est qu'il y a plusieurs gènes défectueux à l'intérieur. Et pour qu'elle ne soit plus cancéreuse, il faudrait tous les réparer. La tâche est donc extrêmement compliquée. Mais rien n'est jamais fini, cette piste peut tout à fait redémarrer et progresser alors rapidement."
