Greffe réussie de cellules souches humaines chez le rat dans le traitement de la maladie de Huntington

Les chercheurs de l'Institut des cellules souches pour le Traitement et l'Etude des maladies Monogéniques emmenés par Anselme Perrier a réalisé avec succès une greffe de cellules souches embryonnaires humaines chez le rat atteint de lésions neuronales similaires à celle d'une personne atteinte de la maladie de Huntington. Les résultats de leur recherche sont publiés en ligne sur le site de la revue PNAS.
Les scientifiques ont greffé ces cellules immatures humaines dans la région du cerveau dégénérescente du rat, le striatum. Ils ont pu observer ensuite leur différenciation cellulaire en neurones remplaçant ainsi ceux altérés par l'agrégation de protéines huntingtine dans leur noyau. Cette accumulation de protéines toxiques pour les cellules résulte d'une mutation sur le gène IT15 du chromosome 4 produisant ainsi en trop grosse quantité cette molécule.
Ces travaux de recherche ont été financés par l'Association française contre les myopathies grâce aux dons du Téléthon.