Miglustat : une molécule porteuse d'espoir pour traiter la mucoviscidose

 
Le miglustat est une molécule dont les capacités thérapeutiques de la mucoviscidose ont été découvertes en 2006 par l'équipe de Frédéric Becq de l'Institut de physiologie et biologie cellulaire. Leurs travaux sont financés par les associations luttant contre cette maladie. De nouveaux résultats de recherche publiés le 1er août prochain dans American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology révèlent que l'utilisation de faibles doses de miglustat à long terme permet de corriger les principales anomalies pathologiques des cellules malades. Actuellement le miglustat est en cours d'essai clinique de phase 2.
Ce médicament permet de restaurer l'activité de la protéine CFTR présente dans la membrane des cellules. Les personnes atteintes de mucoviscidose ont cette protéine membrane déficiente. Les cellules touchées sont majoritairement celles des poumons. Cela entraîne un épaississement du mucus tapissant les bronches et les canaux pancréatiques. Le malade est donc plus sujet à des infections pulmonaires et à des troubles digestifs.
Les chercheurs ont montré qu'après 3-4 jours de traitement au miglustat, les cellules malades corrigent le dysfonctionnement protéique puis se stabilisent. Un grand espoir pour les millions de malades. Actuellement, il n'existe aucun traitement pour soigner la mucoviscidose ; la greffe étant le seul recours possible.

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