Plus d'un million d'euros par patient et par an : ces traitements sont ceux qui coûtent le plus cher à l'Assurance maladie
L'innovation médicale apporte des traitements inespérés pour les malades atteints de pathologies rares. Mais cela a un coût... parfois extrêmement élevé. Heureusement, en France, ces traitements dits orphelins sont généralement remboursés. Ils coûtent tellement cher que pratiquement personne ne pourrait se les payer sans ce système ! Et pour cause : certains médicaments peuvent coûter plus d'un million d'euros par an et par patient.
Les médicaments les plus chers représentent d'ailleurs une part importante du total des montants remboursés par l'Assurance maladie. "Avec 0,5 % des volumes seulement, les médicaments de plus de 1 000 € génèrent à eux seuls un tiers de la dépense totale", qui s'élève à 27,2 milliards d'euros en 2024 selon le dernier bilan de l'Assurance maladie. Cette dernière observe "une inflation spectaculaire des prix des médicaments, notamment des plus innovants" au cours des dernières années.
En 2015, seul un traitement, indiqué pour le traitement de la mucoviscidose, "dépassait le seuil d'un coût de traitement annuel moyen par patient de 100 000 €". Aujourd'hui, 21 médicaments dépassent ce montant, et deux d'entre eux "atteignent des niveaux inédits, franchissant la barre du million d'euros annuel par patient".
Ces deux traitements sont le Bylvay® et le Myalepta®. Si vous ne les connaissez pas, c'est normal : ils sont uniquement prescrits à quelques dizaines de patients. Le premier coûte en moyenne 1,07 millions d'euros par patient. Il est indiqué dans le traitement de la "cholestase hépatique rare", une maladie génétique qui touche le foie. Seuls 51 patients ont été traités en 2025. Le second a un coût moyen annuel par patient de 1,05 millions d'euros. 39 patients, atteints de lipodystrophie (une anomalie du tissu graisseux), ont été traités en 2025. Ces montants, bruts, sont "minorés par les remises négociées" avec les industriels.
Heureusement, ces médicaments ne représentent qu'une infime fraction des traitements remboursés par l'Assurance maladie. En moyenne, le montant remboursé par assuré s'élève à 437 euros. Un coût "en forte hausse", notamment en raison de "l'innovation et l'oncologie", mais aussi lié au vieillissement de la population. Les personnes âgées sont de grosses consommatrices de médicaments : les plus de 80 ans se font rembourser 108 boîtes de médicaments en moyenne par an, contre 41 dans la population générale. Globalement, les médicaments représentent une part "significative dans le budget de l'Assurance maladie", dont le déficit s'élève à 23 milliards d'euros en 2025 d'après le ministère de la Santé.